临床试验数字化有五大核心要素能满足对于数据安全的要求

2021-12-30 20:39

12月27—29日，第二十三届中国国际高新技术成果交易会中国高新技术论坛在深圳举行，主题为推动高质量发展，构建新发展格局，甲骨文生命科学业务部北亚区总经理周德标出席并发表演讲。

周德标在演讲中表示，临床试验数字化有五大核心要素:

第一是技术，首先要有临床研发和用药安全的一体化平台，而这依赖于云计算提供的技术支撑以及行业应用的经验积累今天我们需要的不仅仅是公有云，因为医疗以及生命科学行业对于数据安全的要求非常高，各国的法规也不同，这要求在云上有多种灵活的部署模式，既能满足一体化的技术需要，同时也能满足对于数据安全的要求

二是创新，而这也是云计算能够带来的最大优势之一因为云计算具有的三层架构，人们可以自己做自己专注的事情比如说，开发应用层的团队只要在应用层上做自己的创新就可以了，可以把底层的基础架构相关的或者跟服务相关的，交给专业的云计算厂商完成这样既能够享受到云计算厂商通过规模经济效应实现的技术创新，也能够通过自己对于应用层的持续且专注的投入，保持业务的创新

三是性能和可扩展性临床试验很多时候都是跟数据打交道，大家进行分析的这些数据并不是维持在一个固定的容量，可能会增加也可能会减少这种情况下要求平台有很好的扩展性，需求高的时候可以非常轻易的扩展，但是在需求降低的时候，也能够轻易地把容量缩小这样才能保证非常好的投入产出比，帮助我们在确保性能的同时优化成本投入

四是安全性和隐私保护无论是国家对于数据安全的要求，还是个人对于隐私保护的要求，都需要有一个非常好的安全实践和管理流程控制能够反映在临床试验数字化的过程中

五是数字化创新并不是一个技术公司的独角戏，所有的需求来自于客户而且客户的需求不仅仅是本地化的，很多时候也是全球化的医药行业自从中国加入ICH以来国际化，标准化的进程正在加快，药企不仅仅在中国销售自己的创新药，而且也会在全球同步上市创新药这样才能够在更广阔的市场上满足病患的需求，同时也能够使企业得到应有的获益这就要求我们的平台不仅仅要考虑到国内药物研发的需求，也需要考虑到企业走向世界时，是不是能够保持同一套标准，保持全球化国际化的领先态势，能够跟国际上的大公司进行竞争所以说客户导向的思路是非常重要的

以下为发言实录:

非常感谢主持人的介绍，我叫周德标我现在负责甲骨文生命科学北亚区的业务我记得上一次有幸被邀请来高交会做演讲是在新冠爆发之前，当时我还在IBM Watson Health负责大中华区运营的业务当时我做的演讲题目是关于人工智能怎么去助力整个医疗行业创新的题目今天我的分享题目会更聚焦在生命科学行业新药研发的领域

最近几年来新药研发领域最大的热词可能是由政府主导的集采或者也叫带量采购，以及一些跟医药相关的改革，大家在网络端，报纸上都能够看到很多的相关新闻通过药物研发相关政策的引导，我们逐渐在从一个制药大国往制药强国转变的过程当中而这核心就是我们新药研发的能力讲到新药研发其实国内国外都一样，有所谓三高现象，就是指药物研发耗时高，资金投入成本高，失败风险高这三个方面

整个新药研发的过程主要分为几个阶段:药物发现的阶段，就是化合物研究的阶段，二是有了一些化合物的候选以后所做的临床前试验，然后进入到人体临床1，2，3期的试验，最后通过新药注册申报正式批准上市整个过程耗时非常长，据德勤的分析研究一款新药基本上要花14年左右的时间，其他的研究机构可能会得出一些更长的结论具体到细分领域，药物发现和临床前的研究，基本上需要3到6年左右时间，整个人体临床试验可能要五到七年，占到药物研发一半以上的时间

新药研发耗时长带来了两个问题:一是对病患的影响病患要经过十几年才能等到一款新药的上市，这是一个非常漫长的等待过程我们很多的病患可能没有等到获益的那一天就可能已经不在人世，比如像一些恶性肿瘤疾病二是给我们做药物研发的企业带来的影响时间越长不确定性越高，就像我们去银行存款理财或者说去银行借款借款的时间越长利息越高，时间越长代表着我们的不确定性越高我们在决定研究方向的时候，可能因为研究不够深入或者不够全面而导致研究战略上的失误另外，在研究过程中我们的竞争对手可能已经有同一类的新药上市这些对于我们的企业来说影响都是非常巨大的

第二个高就是资金投入成本非常高根据从2012年到2021年全球处方药市场的数据，我们可以看到市场规模基本上是2，000亿美元一年，换算成人民币就是1万4千亿元从2012年一直到2021年市场基本上是保持每年差不多7%不到的复合增长率，增长速度很快但是这个市场伴随着它的规模的扩大，其实整个研发投入的成本一直是居高不下的，基本上每年保持在销售收入的20%左右也就是我们的销售额越高，我们投入的研发成本越高在中国我们很多企业可能这个比例更高，这是全球的数字，我们很多全球企业比如像辉瑞，默沙东都已经有了很高的销售额但是在国内的创新药企业销售额可能还不高，他们的研发投入占到他们销售额的比例更高，可能在50%以上

客观地讲，中国的药物研发已经比国际上的同行做的相对来讲效率比较高了在国外研发一款新药要十几亿美元，在中国可能是十几亿人民币，差了一个货币单位中国企业已经做了很多的工作来提高效率，但这依然是一个重资金的行业大家可以看到很多公司在没有销售额的时候已经上市了，这既反映了市场对于创新药企业的重视程度，也反映了公司对于资金的迫切需要

三是失败风险高前面讲到的耗时长，资金投入高，这两点并不保证我们的成功率一定高，反而这是个成功率相对比较低的行业从一期临床试验到成功批准上市，化药的成功率6.2%，生物制药也只有11.5%这对于我们整个企业来说，带来一个很大的不确定性

那么这些问题是怎么产生的从2020年开始的新冠疫情从某一方面给我们揭示了很多临床试验或者说药物研发当中存在的问题首先是受试者脱落的问题新冠疫情带来的很大的一个不确定性就是你不知道你所在的城市，或者你所在的小区哪一天就出了一个确诊的患者，于是你的小区就被封闭了，或者说你要去的医院发生疫情了而这会带来什么问题呢我们传统的医疗体系是以医院为中心建设的，临床试验也是如此临床试验随访，检测都是在医院发生的医院是我们整个医疗体系的核心医生是在医院执业的，医保政策也是在医院落地的，我们的医院本身也可能是检测的中心受试者要去医院，而现在医院却变成了疫情当中的高风险场所进入医院还需要去扫绿码，很多受试者可能还是一些年纪比较大的人不太会用手机App，这些不便都会导致受试者脱落的问题

第二个方面就是试验药品不足的问题疫情期间医疗卫生是以抗击新冠疫情为首要任务来展开工作的，试验药品的生产可能会受到影响另外，试验药品需要通过物流体系来运送，如果突然某一个地方爆发了疫情，我们开始封路封城，试验药品就可能会产生供应不足的问题

第三个方面是样本检测延迟的问题这两年大家做得最多的检测可能就是核酸检测，检测中心无论是试剂还是人员现在的重点都是核酸检测可是临床试验中依然要做很多的检测，在疫情的影响下可能就会发生检测延迟的问题

二是缺乏一些KPI和分析的手段进行实时的分析整个临床试验耗时非常长，这当中需要不断根据临床试验的阶段性研究结果来调整整个临床试验的发展方向，这也是我们提高成功率的方法如果我们的实时性分析达不到要求的水平，对我们整个临床试验的发展进程就会产生很大的影响

三是新药研发高度的手工劳动目前药物研发领域的大量工作还是劳动密集型的就意味着其中有很多重复的流程，检查的流程，数据输入输出的流程，这些都造成了我们对于人的依赖，高度依赖于我们团队内部的经验积累，这其实并不利于临床试验的发展

今天国内的药物研发已经基本实现了信息化但是这个信息化的过程由于种种原因，转变非常迅猛，它带来一个新的问题我们有了信息化的系统，意味着我们在原有的基础上可能前进了一步，但是离我们真正理想的状态还有很大的差距在信息化之前，临床试验是以纸质化的文本基础来进行的，信息化把文本的表单搬到了信息系统里面临床试验中因为合规的要求，我们会采购各式各样的系统比如，EDC是从A公司采购的，随机系统是从B公司采购的，这些系统在我们采购，以及实际使用过程中都是孤立的，这些数据本身是应该打通的另外，药物研发的系统需要进行验证以后才能工作，因为采购了这么多的独立系统，每个系统都需要独立做验证，整个验证的过程就非常长由于系统之间都是独立的，用户在EDC系统完成操作后，还需要再到随机系统重新登录一次做一些重复工作，才能完成整个工作流，这就带来了统一工作流的问题那么多的产品有不同的版本，这些版本的维护也是非常头痛的事情

我们整体的目标就是要一次性完成整个临床试验研究的构建工作，一次性输入相关数据，不需要重复录入数据，在一个平台上完成所有跟临床试验相关的端到端的任务。此外，周思源表示，大力推进技术要求国际接轨，是审评审批改革助力中国医药创新走向国际的重要事件。ICH指导原则有63条，其中46条目前已全面实施，其余17条预计2022年全面转化实施；另一方面，要加强药物研究适时指导原则的建设。

我们认为临床试验数字化有五大核心要素:第一是技术，首先要有临床研发和用药安全的一体化平台，而这依赖于云计算提供的技术支撑以及行业应用的经验积累今天我们需要的不仅仅是公有云，因为医疗以及生命科学行业对于数据安全的要求非常高，各国的法规也不同，这要求在云上有多种灵活的部署模式，既能满足一体化的技术需要，同时也能满足对于数据安全的要求

二是创新，而这也是云计算能够带来的最大优势之一因为云计算具有的三层架构，人们可以自己做自己专注的事情比如说，开发应用层的团队只要在应用层上做自己的创新就可以了，可以把底层的基础架构相关的或者跟服务相关的，交给专业的云计算厂商完成这样既能够享受到云计算厂商通过规模经济效应实现的技术创新，也能够通过自己对于应用层的持续且专注的投入，保持业务的创新

三是性能和可扩展性临床试验很多时候都是跟数据打交道，大家进行分析的这些数据并不是维持在一个固定的容量，可能会增加也可能会减少这种情况下要求平台有很好的扩展性，需求高的时候可以非常轻易的扩展，但是在需求降低的时候，也能够轻易地把容量缩小这样才能保证非常好的投入产出比，帮助我们在确保性能的同时优化成本投入

四是安全性和隐私保护无论是国家对于数据安全的要求，还是个人对于隐私保护的要求，都需要有一个非常好的安全实践和管理流程控制能够反映在临床试验数字化的过程中

五是数字化创新并不是一个技术公司的独角戏，所有的需求来自于客户而且客户的需求不仅仅是本地化的，很多时候也是全球化的医药行业自从中国加入ICH以来国际化，标准化的进程正在加快，药企不仅仅在中国销售自己的创新药，而且也会在全球同步上市创新药这样才能够在更广阔的市场上满足病患的需求，同时也能够使企业得到应有的获益这就要求我们的平台不仅仅要考虑到国内药物研发的需求，也需要考虑到企业走向世界时，是不是能够保持同一套标准，保持全球化国际化的领先态势，能够跟国际上的大公司进行竞争所以说客户导向的思路是非常重要的

我还想再强调一遍，数字化创新的基础就是云计算云计算有名的金字塔三层构造，底层IaaS，第二层PaaS层，药物研发直接用到的是最上面一层SaaS，涉及到项目的计划和预算，项目的启动，临床试验管理，EDC，随机分组系统，这些都是跟SaaS相关的为什么说云计算是整个数字化创新的基础呢因为我们有了云计算这样的一个基础架构保证之后，我们才能够满足刚才讲的五大核心要素，所有跟应用不相关的工作都可以交给专业的云计算公司完成云无论是私有化部署，公有化部署还是混合化部署都可以交给专业公司，云计算是所有数字化创新的基础

我们有了这个数据以后该做什么大家今天讲到数据分析，刚才许老师讲到汇，洗，管，用，我们对数据要有收集，治理和数据分析的能力这个体现在所有对临床试验包括组学的数据，EHR的数据都要有非常好的治理平台，收集的平台和分析的平台支撑，这就是我们讲的真正统一的平台

只有实现这一点，我们才能利用数字化创新为临床试验带来真正的业务价值这包括有六点:一是整合的临床试验数据流，我们以前讲做数统的同事做数据分析从各个系统收集数据还要查重，解决数据当中的不整合的问题今天有了一体化的平台可以有一个整合的临床数据流，我只要关注我的数据分析就可以了

二是协作型平台，不仅仅是我们一家企业使用，而是也包括了整个生态行业，药企也好，CRO也好，也可以是医院，都会使用这个平台进行内外部合作伙伴的沟通。2020年，药检中心起草发布了119项指导原则，2021年计划修订108项指导原则。。

四是合规性，怎么确保合规性，这不仅是满足我们国家监管部门的合规性要求，也是满足美国监管部门的合规要求，以及满足欧盟的监管要求，甚至包括更多的市场，比如说像日本，韩国，阿拉伯这些国家的监管要求而不是去了哪个国家才发现不能满足当地的合规要求怎么满足全球化的合规性的要求，这也是非常重要的

五是数据完整性，药物研发最重要的就是数据真实性，完整性，这是最基本的需要满足的要求。一方面，CDE积极转变和实施非物质文化遗产指导原则。截至2021年8月，药检中心共起草发布了318条指导原则。

六是标准驱动也是非常重要的实现了标准化之后，其实是有很多的工作可以利用标准化以后的模板帮助提升临床试验的效率，所以说标准驱动也是非常重要的

我的分享就到这里，谢谢大家。

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